Ученые провели первую фазу испытаний лекарства от "синдрома Петрушки"

Ученые завершили первую фазу клинических испытаний нового экспериментального препарата для лечения "синдрома Петрушки"

Ученые завершили начальную фазу клинических испытаний нового экспериментального препарата для лечения "синдрома Петрушки". Это врожденная патология развития из-за мутации в гене, сообщает научный журнал Nature Medicine.

Данный недуг развивается у младенцев из-за мутации в гене UBE3A, который находится в подавленном состоянии. Новый препарат, который сейчас испытывают, безопасен для детей и эффективен в улучшении работы мозга. Исследования проводили на пациентах в возрасте от года до 11 лет. После приема лекарства у детей зафиксировали исчезновение аномалий на данных ЭЭГ, при этом серьезные побочные эффекты отсутствовали.

В экспериментах приняли участие дети от одного года до одиннадцати лет. Вводимый препарат активирует копию гена UBE3A, что приводит к нормализации процесса переработки белков.