В России 300 детей с тяжелой формой СМА бесплатно получили лекарство

Его стоимость превышает 160 миллионов рублей.

За последние четыре года в России более 300 детей с тяжелой формой спинальной мышечной атрофии (СМА) получили жизненно необходимое лекарство «Золгенсма» бесплатно. Об этом сообщил Александр Румянцев, депутат Госдумы и член комитета по охране здоровья, во время совещания Совета Федерации.

Трансляция мероприятия доступна на официальном сайте верхней палаты парламента.

Румянцев подчеркнул уникальность этого случая для всего мира, заявив, что это беспрецедентный случай в мире. 300 юных пациентов, страдающих СМА первого типа — самой тяжелой формой, получили препарат «Золгенсма» бесплатно.

В России насчитывается чуть больше тысячи детей с диагнозом СМА. Спинальная мышечная атрофия — это генетическое заболевание, при котором постепенно ослабевают мышцы рук, ног и всего тела. Это приводит к смещению внутренних органов и нарушению дыхания. В дальнейшем у детей перестают работать жевательные, глотательные и дыхательные мышцы. Без лечения дети со СМА обычно не доживают до двух лет.

В 2021 году самый дорогой препарат в мире получил маркировку и стал доступен в детских больницах России после официальной регистрации Минздравом. Его стоимость превышает 160 миллионов рублей.